Un consortium international recommande de rester prudent, comme reporté dans le Journal of Parkinson’s Disease
Amsterdam, le 29 mars 2016 – À mesure que les thérapies à base de cellules souches progressent rapidement vers des essais cliniques, des traitements contre la maladie de Parkinson (MP), une maladie incurable, pourraient se profiler à l’horizon. Une annonce récente d’un essai clinique de phase I/IIa impliquant la transplantation de cellules souches dans les premiers sujets humains a suscité l’espoir chez les patients, ainsi que des discussions dans la communauté de recherche. Dans un commentaire publié dans le Journal of Parkinson’s Disease, les auteurs proposent cinq questions clés qui devraient être abordées au début de cet essai.
Les nouvelles de la société de biotechnologie californienne, l’essai clinique de l’« International Stem Cell Corporation » (ISCO) se répand rapidement dans les actualités et les médias sociaux. De nombreux patients et leurs familles se sont demandé s’ils devraient tenter de s’inscrire à une telle étude. « Toutefois, comme c’est souvent le cas, il faut aussi réagir avec prudence, d’autant plus que les résultats de cet essai peuvent influer sur le développement d’autres programmes de recherche sur les cellules souches qui se dirigent vers les essais cliniques », a expliqué l’auteur principal, Roger A. Barker. Ph.D., du John van Geest Centre for Brain Repair, Département de neurosciences cliniques de l‘Université de Cambridge au Royaume-Uni.
À la suite des annonces d’essais cliniques de la ISCO, il est nécessaire de fournir des renseignements sur la façon dont les possibilités offertes aux patients atteints de Parkinson dans le cadre de ces essais, et d’essais semblables, devraient être évaluées. Sans cela, la communauté des patients doit essayer d’interpréter les questions scientifiques complexes par elle-même, et les patients ne peuvent pas prendre de décisions éclairées pour savoir s’ils devraient participer, ou non, aux essais prévus.
Les auteurs passent en revue l’essai clinique de transplantation prévu par ISCO cette année à la lumière des critères définis par la « GForce-PD ». Cette initiative mondiale de collaboration vise à définir des critères permettant de mesurer les progrès des résultats expérimentaux vers les essais cliniques, tout en veillant à ce que toutes les étapes soient réalisées selon les normes les plus élevées, et à ce que les essais ne soient pas entrepris prématurément.
Avant que tout essai sur la MP basant sur les cellules souches ne soit terminé, les auteurs demandent une discussion sur ces cinq questions clés :
1. Qu’est-ce qui est transplanté, et quel est le mécanisme d’action proposé ?
2. Quelles sont les données précliniques sur l’innocuité et l’efficacité à l’appui de l’utilisation du produit de cellules souches proposé ?
3. Les arguments concernant l’éthique, l’atténuation des risques ou la logistique des essais peuvent-ils l’emporter sur les préoccupations concernant l’efficacité attendue de la cellule, et constituer une justification principale pour choisir un type de cellule plutôt qu’un autre dans un essai clinique ?
4. Que prétend-on au sujet de la valeur thérapeutique potentielle de la thérapie à base de cellules souches – un meilleur contrôle des symptômes ou un remède ?
5. Quelle est la surveillance réglementaire de l’essai et est-elle guidée par les commentaires des experts du domaine ?
Dans ce commentaire, les auteurs passent brièvement en revue l’évolution des thérapies cellulaires pour la MP et discutent des premiers résultats, ainsi que de certaines des questions éthiques concernant l’utilisation des cellules souches fœtales. Ils élaborent ensuite sur les cinq questions clés, et se disent préoccupés par le fait que des renseignements manquants ou incomplets sont disponibles auprès de ISCO. En particulier, on craint que les types de cellules transplantées ne fonctionnent pas comme prévu et que les données sur l’innocuité et l’efficacité n’aient pas été rendues publiques. Le consortium suggère également que la durée du suivi de l’essai proposé pourrait ne pas être suffisante.
Bien que des allégations précoces suggérant la possibilité d’un « remède » aient été formulées, la ISCO a maintenant adopté une position plus mesurée en ce qui concerne les avantages potentiels. Néanmoins, les auteurs mettent en garde contre le fait que les allégations exagérées sont trop fréquentes, compte tenu des obstacles réglementaires, des intérêts commerciaux et des ambitions personnelles des participants aux essais cliniques précoces.
Avec la réalité du premier essai clinique humain chez les patients atteints de MP sur nous, co-auteur et rédacteur en chef du « Journal of Parkinson’s Disease » Patrik Brundin, MD, Ph.D., et Directeur du Centre pour la science neurodégénérative à l’Institut de recherche Van Andel, a commenté : « Il s’agit d’une perspective intéressante, mais elle ne devrait être entreprise que lorsque toutes les données précliniques nécessaires et les approbations réglementaires ont été obtenues et vérifiées et que les critères de déplacement de ces cellules vers des essais ont été entièrement résolus et respectés. Agir prématurément a le potentiel non seulement de ternir de nombreuses années de travaux scientifiques, mais peut menacer de dérailler et d’endommager ce domaine passionnant de la médecine régénérative. Nous espérons qu’en 2016, nous serons prêts à adopter une approche plus prudente alors que nous nous efforçons de réparer le cerveau de la maladie de Parkinson au moyen de thérapies fondées sur les cellules souches, en évitant de commettre de nombreuses erreurs dans ce domaine au cours des trois dernières décennies. »
Source originale : https://www.eurekalert.org/pub_releases/2016-03/ip-ast032916.php
